Vienkāršāki testi varētu samazināt bioloģiski līdzīgas izmaksas, paplašināt pacienta piekļuvi

Lielāko daļu narkotiku, ko mēs patērējam, sauc par “mazu molekulu narkotikām”. Viņu ķīmiskā struktūra ir samērā vienkārša. Piemēram, Disprin molekulmasa ir aptuveni 180 daltoni. Ir vēl viena narkotiku šķirne, kas ir ļoti lielas, sarežģītas molekulas. Piemēram, insulīna molekulmasa ir aptuveni 5800 daltonu un monoklonālās antivielu remikādes, apmēram 150 000 daltonu. (Viena Daltona ir vienāda ar vienu-12. oglekļa-12 atoma masu.)

Mazām molekulu zālēm ir arī fiksētas struktūras, kas nemainās visu to lietošanas laikā. Turpretī sarežģītās molekulas, kuras mēs saucam par bioloģiskiem līdzekļiem, tiek ražotas bioloģiskajās sistēmās, un tāpēc to ražošanas laikā var rasties nelielas struktūras variācijas. Tomēr šīm variācijām var nebūt ietekme uz molekulas stabilitāti, tās efektivitāti vai tās blakusparādībām.

Kad uzņēmums pirmo reizi ražo nelielu molekulu narkotiku, tas meklē šīs zāles patentu aizsardzību. Tas ir, neviens konkurents vairākus gadus nedrīkst lietot šo narkotiku. Tikai tad, kad narkotikas iziet “bez patenta”, konkurenti to var padarīt.

Ja nav konkurences, iniciatoru uzņēmums var noteikt narkotikas ļoti augstu. Kad konkurence notiek, konkurentu uzņēmumi ražo ģenēriskus līdzekļus, kas ir oriģinālo narkotiku kopijas. Viņi neveic pētījumu un attīstību, lai izgatavotu narkotikas, un viņi, iespējams, netērē tik daudz mārketingam un pārdošanai, tāpēc arī ģenērisko zāļu izmaksas ir daudz zemākas. Lielākā daļa narkotiku, ko jūs un es lietojat, ir vispārējs, un to cena ir ļoti lēta, salīdzinot ar iniciatoru narkotikām. Labs piemērs ir Sovaldi, narkotikas, ko lieto C hepatīta ārstēšanai: sākotnēji tas maksāja 84 000 USD par 12 nedēļu kursu ASV, guess tas samazinājās līdz USD 1000, tiklīdz Indijas vispārējās firmas sāka to ražot. Lielākoties tikai vispārīgas zāles, kas mūs uztur dzīvus un labi.

Tā kā generic firmas izgatavotu bioloģisko līdzekļu ražošanu ražos dažādas bioloģiskās sistēmas, tās var nebūt identiskas tām, kuras veido iniciatori uzņēmums. Tādējādi tos sauc par bioloģiski līdzīgiem, nevis ģenēriskiem līdzekļiem.

Daudzus gadus ir plosījušās debates par to, cik daudz pierādījumu ražotājam ir nepieciešams pierādīt, ka konkrētā bioloģiskā līdzīga darbosies, kā arī oriģinālās bioloģiskās zāles. Tāpēc, lai gan bija nepieciešama daudz vienkāršāka pārbaude, lai parādītu, ka vispārēja maza molekula darbojas tāpat kā iniciatora molekula, ir sarežģītāki un dārgāki bioloģiski līdzīgu testi.

Galvenie narkotiku regulatori, piemēram, ASV, Apvienotajā Karalistē un Eiropā, ir strādājuši, lai noteiktu, kā viņi var vienkāršot bioloģiski līdzīgu apstiprināšanas prasības, ņemot vērā mūsdienu analītisko metožu pieejamību. Piemēram, Lielbritānijai ir noņemti izmēģinājumi ar dzīvniekiem Un ASV ir plānots nomainīt tie ar vairāk cilvēku nozīmīgām metodēm (piemēram, izmantojot organoīdus). Indijā šī prasība vēl nav atjaunināta, kaut arī ir priekšlikums atteikties no pētījumiem ar dzīvniekiem katrā gadījumā atsevišķi. Daži ir arī apgalvojuši, ka Indijai vajadzētu ievērot Lielbritānijas un ASV praksi. Tas pats attiecas uz dārgākiem klīniskajiem pētījumiem, kas Apvienotajā Karalistē pašlaik ir nepieciešami tikai noteiktos gadījumos.

Bioloģiski līdzīgi ir jāpadara mazāk dārgi, vienlaikus nodrošinot efektivitāti un minimālu nelabvēlīgu iedarbību. Jo lielāks ir pieejamu bioloģisko līdzīgu cilvēku skaits, jo vairāk iespēju mums būs mūsu pacientiem.

Gayatri Saberwal ir Tata ģenētikas un sabiedrības institūta konsultants.