CRISPR gēnu rediģēšanas tehnoloģija ir parādījis savu revolucionāro potenciālu pēdējos gados: tas ir izmantots retu slimību ārstēšanai pielāgot kultūras izturēt klimata pārmaiņu galējības vai pat Mainiet krāsu no zirnekļa tīkla. Bet vislielākā cerība ir tāda, ka šī tehnoloģija palīdzēs atrast izārstēt globālu slimību, piemēram, diabētu. Jauns pētījums norāda šajā virzienā.
Pirmo reizi pētniekiem izdevās implantēt CRISPR rediģētās aizkuņģa dziedzera šūnas vīrietim ar 1. tipa cukura diabētu-autoimūnu slimību, kurā imūnsistēma uzbrūk insulīnam ražojošām šūnām aizkuņģa dziedzerī. Bez insulīna ķermenis nespēj regulēt cukura līmeni asinīs. Ja pasākumi netiek veikti, lai pārvaldītu glikozes līmeni ar citiem līdzekļiem (parasti, injicējot insulīnu), tas var izraisīt nervu un orgānu bojājumus – it īpaši sirdi, nieres un acis. Aptuveni 9,5 miljoniem cilvēku visā pasaulē ir 1. tipa cukura diabēts.
Šajā eksperimentā rediģētās šūnas vairākus mēnešus pēc implantēšanas ražoja insulīnu, bez nepieciešamības saņēmējam lietot kādas imūnsupresīvas zāles, lai apturētu viņu ķermeņa uzbrukumu šūnām. CRISPR tehnoloģija ļāva pētniekiem piešķirt ģenētiski modificētās šūnas ar maskēties, lai izvairītos no noteikšanas.
Pētījums, kas publicēts pagājušajā mēnesī Jaunanglijas žurnāls MedicineVerdzība Sīkāka informācija par soli pa solim. Pirmkārt, aizkuņģa dziedzera saliņu šūnas tika ņemtas no mirušā donora bez cukura diabēta, un pēc tam tās mainīja ar gēnu rediģēšanas paņēmienu CRISPR-CAS12B, lai tās varētu izvairīties no diabēta pacienta imūnās reakcijas. Tiek uzskatīts, ka šūnas, kas mainītas, tiek uzskatītas par “hipoimūnām”, skaidro Sonja Schrepfer, Cedars-Sinai medicīnas centra Kalifornijas profesore un Sana Biotechnology zinātniskais līdzdibinātājs-uzņēmums, kas izstrādāja šo ārstēšanu.
Pēc tam rediģētās šūnas tika implantētas pacienta apakšdelma muskuļos, un pēc 12 nedēļām netika atklātas noraidīšanas pazīmes. (A Turpmākais ziņojums No SANA Biotehnoloģijas piezīmēm, ka implantētās šūnas joprojām izvairījās no pacienta imūnsistēmas pēc sešiem mēnešiem.)
Pārbaudes, kas darbojas kā daļa no pētījuma, reģistrēja, ka šūnas ir funkcionālas: implantētās šūnas izdalīja insulīnu, reaģējot uz glikozes līmeni, kas atspoguļo galveno soli uz diabēta kontroli bez nepieciešamības pēc insulīna injekcijām. Pēcpārbaudes laikā ar pacientu tika reģistrēti četri nevēlami notikumi, taču neviens no tiem nebija nopietns vai tieši saistīts ar modificētām šūnām.
Pētnieku galvenais mērķis ir piemērot imūno-camouflēšanas gēnu rediģēšanu cilmes šūnām-kurām ir spēja reproducēt un atšķirt sevi citos šūnu tipos ķermeņa iekšienē-un pēc tam virzīt to attīstību insulīnam sekojošām saliņu šūnām. “Inženierzinātņu hipoimūno cilmes šūnu priekšrocība ir tāda, ka tad, kad šīs cilmes šūnas proliferē un izveido jaunas šūnas, arī jaunās šūnas ir hipoimūnas,” Schrepfer skaidroja a Cedars-sinai q+a Šā gada sākumā.
Tradicionāli ārvalstu šūnu pārstādīšana pacientam ir nepieciešama pacienta imūnsistēmas nomākšana, lai izvairītos no tā noraidīšanas. Tas rada ievērojamu risku: infekcijas, toksicitāte un ilgtermiņa komplikācijas. “Man bija satraucoši redzēt, ka pacienti mirst no atgrūšanas vai smagām imūnsupresijas komplikācijām, un es nolēmu savu karjeru koncentrēt uz stratēģiju izstrādi, lai pārvarētu imūno noraidījumu bez imūnsupresīvām narkotikām,” Šedars sacīja Cedars-Sinai.
Lai arī pētījums iezīmē pagrieziena punktu 1. tipa cukura diabēta ārstēšanas meklējumos, ir svarīgi atzīmēt, ka pētījumā bija iesaistīts viens dalībnieks, kurš uz īsu laiku saņēma mazu šūnu devu – nepietiekami, lai pacients vairs nebūtu jākontrolē cukura līmenis asinīs ar injicētu insulīnu. Žurnāla redakcija Raksturs Arī saka, ka dažām neatkarīgām pētniecības grupām nav izdevies censties apstiprināt, ka Sana metode nodrošina rediģētās šūnām spēju izvairīties no imūnsistēmas.
Sana centīsies veikt vairāk klīnisko pētījumu, sākot ar nākamo gadu. Neievērojot pašreizējā pētījuma kritiku un ierobežojumus, šūnu pārstādīšanas iespēja, kas modificēta, lai būtu neredzama imūnsistēmai, paver ļoti daudzsološu reģeneratīvās medicīnas horizontu.
Šis stāsts sākotnēji parādījās Vadu lv Español un ir tulkots no spāņu valodas.
