ASV FDA apstiprina pirmo ārstēšanu retai, dzīvībai bīstamai slimībai vīriešiem

ASV Pārtikas un zāļu pārvalde piektdien paziņoja, ka tā ir apstiprinājusi Stealth Biotherapeutics ‘vienreiz dienā injekciju retai, ģenētiskai slimībai, kas galvenokārt ietekmē vīriešus, padarot to par pirmo ārstēšanu ar šo stāvokli.

Stealth’s Forzinity tika piešķirts paātrināts apstiprinājums Bārta sindroma ārstēšanai pacientiem, kuri sver vismaz 30 kg. Bārta sindroms ir reta, nopietna un dzīvībai bīstama mitohondriju slimība, kas ir enerģijas ražojošās šūnu daļas.

Parasti tas sākas ar smagu sirds mazspēju zīdaiņa vecumā un izraisa priekšlaicīgu nāvi. Saskaņā ar FDA pacientiem, kuri izdzīvo pusaudža gados un pieaugušā vecumā, bieži ir nogurums, slikta izturība un vingrinājumu nepanesamība.

Saskaņā ar pētījumu par Nacionālo veselības institūtu vietni, no 2020. gada visā pasaulē tika identificēti aptuveni 230 līdz 250 vīrieši.

Zemūdens vai zemādas injekcija darbojas, saistoties ar mitohondriju iekšējo daļu, uzlabojot tā struktūru un funkciju.

Paātrinātais apstiprinājums ir balstīts uz uzlabotu muskuļa izturību, ko izmanto, lai iztaisnotu kāju pie ceļa. FDA paziņoja, ka tā apsver šo uzlabojumu, iespējams, prognozējot pacienta ieguvumu, piemēram, spēja vieglāk stāvēt vai staigāt tālāk.

Saskaņā ar FDA paātrināto apstiprināšanas ceļu, kas ļauj agrāk apstiprināt medikamentus, kas ārstē nopietnus apstākļus, un aizpilda neapmierinātas medicīniskas vajadzības, tas nosaka papildu izmēģinājumus pēc tirgus, kas pārbauda narkotiku ieguvumus.

Privāti turētie slepeni veiks izmēģinājumu, lai apstiprinātu izmaiņas, kas redzamas uz ceļa muskuļu spēka, tas nozīmē pacienta ieguvumu.

Ja izmēģinājuma dati neuzrāda narkotiku efektivitāti, regulators var lūgt uzņēmumu to atsaukt no tirgus.