Jauns gadījuma pētījums piedāvā satraucošu ieskatu transplantācijas medicīnas iespējamā nākotnē. Cilvēks ar 1. tipa cukura diabētu tagad spēj izgatavot pats savu insulīnu, pateicoties gēnu rediģēto aizkuņģa dziedzera šūnu transplantācijai-transplantācijai, kurai nav nepieciešama tipiska zāle, ko izmanto, lai izvairītos no noraidīšanas.
Zviedrijas un ASV zinātnieki veica pētījumu, publicēts Šonedēļ New England Journal of Medicine. 42 gadus vecajam vīrietim ar ilgstošu diabētu tika dotas ziedotas saliņu šūnas, kuras ģenētiski tika modificētas caur CRISPR, lai novērstu imūno noraidījumu. Aptuveni četrus mēnešus pēc procedūras viņa pilnībā rediģētās šūnas turpināja ražot insulīnu, neprovocējot imūno reakciju.
“Mūsu pētījums, kaut arī provizorisks, liek domāt, ka imūno izvairīšanās ir alternatīvs jēdziens Alloregresion apiešanas jēdzienam,” autori rakstīja rakstā.
Cilvēkiem ar 1. tipa cukura diabētu ir imūnsistēma, kas iznīcina aizkuņģa dziedzera šūnas, kas ir atbildīgas par insulīna izgatavošanu. Stāvokli var pārvaldīt ar regulārām sintētiskā insulīna devām, bet cilvēku veselība laika gaitā joprojām ir tendence pasliktināties. Nesen zinātnieki ir pētījuši, vai ziedotie saliņu šūnu transplantāti var nodrošināt pašpietiekamu insulīna piegādi 1. tipa diabēta slimniekiem-efektīva izārstēšana, citiem vārdiem sakot, ja šūnas var izdzīvot ilgtermiņā.
Agrīnie tehnoloģijas klīniskie pētījumi ir izskatīgs Līdz šim daudzsološi, bet šiem transplantātiem joprojām ir nepieciešama imūnsupresīva terapija mūža garumā, lai nodrošinātu, ka saimnieka ķermenis neiet pēc ziedotajām šūnām. Efektīvi, jo šīs zāles ir, viņiem ir savi labi zināmie trūkumi, piemēram, cilvēku imunitātes vājināšana pret faktiskajiem draudiem, piemēram, infekcijām.
Pētījuma pētnieki eksperimentē ar unikālu pieeju, lai apietu vajadzību pēc šīm zālēm. Viņi vispirms to pārbaudīja pelēm un pērtiķiem, un šis jaunais gadījums bija pirmais pārbaudījums cilvēkiem.
Viņi izveidoja trīs īpašus labojumus ziedotajās šūnās, un tas viss bija paredzēts, lai apklusinātu visticamākās imūnsistēmas reakcijas. Divi no labojumiem noplicina šūnu HLA I un II klases antigēnu piegādi, olbaltumvielas, kas mūsu T šūnām norāda, vai cita šūna ir sveša vai nē. Trešā rediģēšana liek ziedotajām šūnām padarīt vairāk par citu olbaltumvielu, ko sauc par CD47, kas kavē citu imūno šūnu aktivitāti, kas tās parasti mērķētu.
Pētnieki injicēja modificētās šūnas vīrieša apakšdelmā. Dažās šūnās labojumi nebija pilnībā veiksmīgi, un vīrieša imūnsistēma ātri nogalināja šīs šūnas. Bet, kā cerēja, viņa ķermenis atstāja pilnībā rediģētās šūnas vienatnē, pat bez imūnsupresantiem. Izdzīvojušās šūnas radīja insulīnu kā normālu, un vīrietim šķita, ka viņš veicas labi 12 nedēļas vēlāk. Viņš piedzīvoja vairākus nevēlamus notikumus, bet neviens nebija nopietns vai saistīts ar pašām pārstādītajām šūnām (viņš bija viegli iekaisis vēnas, kur, piemēram, tika novietots kateteris).
Šis pētījums ir tikai koncepcijas pierādījums, kas vairāk paredzēts, lai parādītu procedūru, var veikt droši, nekā pierādīt, ka tā faktiski darbojas. Vīrietim tika piešķirta salīdzinoši zema ziedoto šūnu deva, kas, iespējams, ir pārāk zema, lai viņa ķermenis pats par sevi iegūtu pietiekami daudz insulīna, lai vairs nebūtu nepieciešama ārstēšana. Nepieciešama arī pēcpārbaude, lai uzzinātu, vai šīs šūnas var izdzīvot ilgtermiņā.
Bet ir daudz ko mudināt. Un tā ir jaunākā zīme, ka zinātnieki patiesi atrodas uz 1. tipa cukura diabēta izārstējamas robežas. Citas pētījumu grupas ir parādījušas agrīnus panākumus līdzīgu transplantātu izmantošanā, lai izārstētu stāvokli, ieskaitot dažus, kas arī ir izvairījušies no nepieciešamības imūnsupresantas terapijas.
